У Великій Британії розпочалося перше у світі випробування експериментальної терапії проти розсіяного склерозу, — хвороби, ефективних ліків від якої досі не існувало.
Першою пацієнткою, якій провели новаторське лікування, стала 37-річна вчителька біології Емілі Гендерс. Їй ввели інфузію власних клітин, які вчені модифікували у лабораторії, щоб вони знаходили та знищували частини імунної системи, що атакують нервову тканину.
«Хтось має бути першим. Хтось має це зробити», — сказала Емілі у коментарі Sky News.
Жінка живе з діагнозом розсіяного склерозу вже чотири роки. Жоден із доступних препаратів не зупинив прогресування хвороби — кілька разів вона прокидалася і виявляла, що не може поворухнути ногами. Її батько також хворіє на розсіяний склероз і нині пересувається на візку.
«Я хочу уникнути цього стану. Мрію бігати з дітьми, підніматися сходами. Хочу зупинити хворобу, перш ніж вона зупинить мене», — говорить Емілі.
Як працює нова терапія
Лікарі з University College London Hospitals (UCLH) очолили міжнародне випробування CAR T-терапії, яка вже показала ефективність у лікуванні агресивних форм раку крові.
З крові Емілі виділили Т-клітини — імунні клітини, що борються з інфекціями, — і “перепрограмували” їх, щоб вони атакували дефектні В-клітини, які провокують розсіяний склероз. Після цього клітини повернули у кров пацієнтки.
Науковці сподіваються, що така “перезавантажена” імунна система більше не атакуватиме нервові волокна.
«Це один із найважливіших проривів у моїй кар’єрі. Ми фактично “вимикаємо” шкідливі клітини, залишаючи лише здорові», — пояснила одна з розробниць лікування Клер Родді.
Що відомо про препарат
Новий препарат має назву Obe-cel. Його створили науковці Інституту раку Університетського коледжу Лондона, а ліцензувала компанія Autolus. Він вважається безпечнішим за попередні покоління CAR T-терапії.
За словами головного дослідника проєкту, доктора Воллеса Браунлі, випробування може стати переломним моментом у лікуванні розсіяного склерозу:
«Жоден із нинішніх препаратів не є повністю ефективним у запобіганні рецидивам. Це може бути одноразове лікування, яке змінить підхід до терапії хвороби назавжди».
Надія для пацієнтів
Випробування AUTO1-MS10 нині відкрите для британців віком від 18 до 60 років із рецидивною або прогресуючою формою розсіяного склерозу, у яких хвороба прогресує попри лікування.
Дослідник доктор Фредерік фон Берг (UCL, UCLH) закликав пацієнтів консультуватися з неврологами, щоб дізнатися, чи можуть вони долучитися до дослідження.
«Я могла б просто чекати, поки хвороба забере в мене рух. Але ми вирішили довіритися науці. Це мій шанс», — каже Емілі.
